![\"foto-adrian\"](\"https:\/\/bifi.es\/wp-content\/uploads\/2016\/12\/foto-adrian.jpg\")
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La ATTR es una enfermedad minoritaria y degenerativa, que afecta principalmente al sistema \u00a0nervioso y al tejido muscular del coraz\u00f3n. Es una enfermedad hereditaria y aparece cuando el\u00a0h\u00edgado produce variantes defectuosas de la prote\u00edna transtiretina (TTR). Estas variantes de TTR\u00a0presentan defectos de estabilidad y plegamiento, de modo que se forman agregados t\u00f3xicos\u00a0de fibras amiloides. Las fibras amiloides se depositan en diferentes \u00f3rganos (cerebro, ri\u00f1\u00f3n,\u00a0nervios, ojo, coraz\u00f3n), seg\u00fan la mutaci\u00f3n implicada, y provocan un fallo funcional del \u00f3rgano\u00a0afectado, dando lugar a las diversas formas de esta enfermedad. Normalmente, la progresi\u00f3n\u00a0de la enfermedad hace necesario el trasplante de h\u00edgado o de h\u00edgado y coraz\u00f3n.<\/p>\n
La ATTR es la forma m\u00e1s com\u00fan de Amiloidosis Familiar en todo el mundo. Brasil y Portugal\u00a0son focos importantes de la variante polineurop\u00e1tica. En Espa\u00f1a hay una prevalencia\u00a0significativa en Mallorca y Huelva.<\/p>\n
En el estudio se ha demostrado (mediante ensayos biof\u00edsicos, in vitro en cultivos celulares, ex\u00a0vivo en plasma de personas e in vivo en ratones modelo de la enfermedad) que Tolcapone es\u00a0un potente inhibidor del proceso de agregaci\u00f3n amiloide de TTR, y act\u00faa estabilizando la\u00a0estructura de la prote\u00edna, reduciendo la progresi\u00f3n de la enfermedad. Tolcapone es m\u00e1s eficaz\u00a0que Tafamidis, el \u00fanico f\u00e1rmaco que disponible actualmente para tratar esta enfermedad una\u00a0de las variantes (polineurop\u00e1tica) de la enfermedad.<\/p>\n
El nuevo f\u00e1rmaco presenta importantes ventajas. En primer lugar, se ha probado su eficacia en\u00a0tres variantes de la enfermedad (polineuropat\u00eda, que afecta a nervios perif\u00e9ricos;\u00a0cardiomiopat\u00eda amiloide familiar, que afecta al miocardio; y amiloidosis sist\u00e9mica senil). En\u00a0segundo lugar, \u00a0Tolcapone puede atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica, de modo que\u00a0representar\u00eda el primer tratamiento para las variantes de la enfermedad que afectan al sistema\u00a0nervioso central. Y en tercer lugar, es mucho m\u00e1s barato que el tratamiento actual.<\/p>\n
Tolcapone podr\u00eda estar en el mercado en un plazo de cinco a\u00f1os. En un ensayo cl\u00ednico\u00a0preliminar (liderado por el Dr. Josep G\u00e1mez, Institut de Recerca del Hospital Universitari Vall\u00a0d\u2019Hebron, en colaboraci\u00f3n con SOM Biotech) realizado con personas afectadas con la variante\u00a0neurop\u00e1tica de la enfermedad se ha demostrado que Tolcapone estabiliza el 100% de la TTR\u00a0presente plasma en todos los pacientes tratados.<\/p>\n
El reposicionamiento de f\u00e1rmacos permite identificar nuevos usos terap\u00e9uticas para f\u00e1rmacos\u00a0ya existentes. Con esta estrategia se consigue reducir el tiempo para su traslado a la pr\u00e1ctica\u00a0cl\u00ednica y el coste del tratamiento. Tolcapone ha recibido la designaci\u00f3n de medicamento\u00a0hu\u00e9rfano para la ATTR por parte de la Food and Drug Administration (EE.UU.). En Estados\u00a0Unidos hay un grupo importante de poblaci\u00f3n afectada por la variante cardiomiop\u00e1tica de la\u00a0El trabajo ha sido liderado por Salvador Ventura (Instituto de Biotecnolog\u00eda y Biomedicina de la\u00a0Universitat Aut\u00f2noma de Barcelona), en colaboraci\u00f3n con la biofarmac\u00e9utica SOM Biotech,\u00a0ubicada en el Parc Cient\u00edfic de Barcelona, y se ha llevado a cabo dentro del marco del proyecto\u00a0europeo NEUROMED (http:\/\/neuromed.bifi.es<\/a>, Programa SUDOE – Interreg IV B) coordinado\u00a0por el Instituto BIFI. En el estudio tambi\u00e9n han\u00a0intervenido investigadores del Scripps Research Institute de La Jolla (EE.UU.) y del Instituto de\u00a0Biolog\u00eda Molecular y Celular de Oporto (Portugal).<\/p>\n R. Sant\u2019Anna, P. Gallego, L.Z. Robinson, A. Pereira-Henriques, N. Ferreira, F. Pinheiro, S.\u00a0Esperante, I. Pallares, O. Huertas, M.R. Almeida, N. Reixachs, R. Insa, A. Velazquez-Campoy, D.\u00a0Reverter, N. Reig and S. Ventura. Repositioning Tolcapone as a potent inhibitor of\u00a0transthyretin amyloidogenesis and associated cellular toxicity. Nature Communications La ATTR es una enfermedad minoritaria y degenerativa, que afecta principalmente al sistema \u00a0nervioso y al tejido muscular del coraz\u00f3n. Es una enfermedad hereditaria y aparece cuando el\u00a0h\u00edgado produce variantes […]<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":1765,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[30],"tags":[],"class_list":["post-1685","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-noticias-es"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1685","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1685"}],"version-history":[{"count":10,"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1685\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3834,"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1685\/revisions\/3834"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1765"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1685"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1685"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bifi.es\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1685"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
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\nTolcapone interacciona y estabiliza la estructura tetram\u00e9rica de Transtiretina (TTR) y su variante\u00a0V122I asociada con la cardiomiopat\u00eda amiloide familiar, impidiendo la formaci\u00f3n de agregados y\u00a0fibras amiloides.<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"